用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送.pdfVIP

用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送.pdf

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本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 112823210 A (43)申请公布日 2021.05.18 (21)申请号 201980054169.6 (71)申请人全国儿童医院研究所

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