用于治疗糖原贮积病的编码葡萄糖-6-磷酸酶的多核苷酸.pdfVIP

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2023-06-14 发布于四川
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用于治疗糖原贮积病的编码葡萄糖-6-磷酸酶的多核苷酸.pdf

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本公开涉及用于治疗1a型糖原贮积病(GSD‑Ia)及相关症状如低血糖症的mRNA疗法。用于本发明的mRNA当在体内施用时编码人葡萄糖‑6‑磷酸酶(G6Pase或G6PC)及其功能片段和变体。本发明的mRNA优选包封在脂质纳米颗粒(LNP)中，以在施用时实现向受试者的细胞和/或组织有效递送。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中的G6PC表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法还增加葡萄糖产生，并减少与GSD‑Ia相关的糖原和/或6‑磷酸葡萄糖的异常积累。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113164561 A (43)申请公布日 2021.07.23 (21)申请号 201980074642.7 (74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公