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本发明提供了表达盒。在某些实施方案中,表达盒包含(a)与SEQIDNO:2‑67中的任一者的序列至少90%相同的调节元件,以及(b)编码具有B结构域缺失的因子VIII蛋白(FVIII‑BDD)的核酸序列,其中该(a)的核酸序列与SEQIDNO:77的序列至少90%相同,其中该调节元件可操作地连接至该核酸序列,且其中在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间不存在内含子,或其中未翻译的核酸的不超过0‑107个核苷酸在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间。在某些实施方案
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113226352 A
(43)申请公布日 2021.08.06
(21)申请号 201980070435.4 (74)专利代理机构 上海胜康律师事务所 31263
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