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提供提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。该小激活核酸分子是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含各自含有能形成双链核酸结构的互补区域的第一和第二核酸链。该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，且其中第一条链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用该小激活核酸分子能够上调HMBS基
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利
(10)授权公告号 CN 113260702 B
(45)授权公告日 2022.02.22
(21)申请号 202080006273.0 (73)专利权人 中美瑞康核酸技术（南通）研究院
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