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用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略.pdfVIP

用于X连锁青少年型视网膜劈裂症疗法的CRISPR和AAV策略.pdf

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    提供了允许插入和/或表达视网膜劈裂素编码序列的核酸构建体和组合物。提供了靶向RS1基因座的核酸酶药剂。还提供了使用用于整合到靶基因组基因座中和/或在细胞中表达的此类构建体的组合物和方法。还提供了使用所述核酸构建体和所述组合物治疗X连锁青少年型视网膜劈裂症的方法。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114746125 A (43)申请公布日 2022.07.12 (21)申请号 202080077587.X (74)专利代理机构 广州三环专利商标代理有限

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