治疗亨廷顿病的方法和材料.pdfVIP

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本文提供了治疗患有亨廷顿病的哺乳动物的方法和材料。例如，提供了形成GABA能神经元和/或修饰患有亨廷顿病的哺乳动物中存在的一个或两个亨廷顿(Htt)基因(或HTTRNAs或HTT多肽)的方法和材料，该GABA能神经元在功能上被整合到活体哺乳动物(例如人类)的大脑中。

(19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114286710 A (43)申请公布日 2022.04.05 (21)申请号 202080055114.X (74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公

知识产权出版社有限责任公司（原名专利文献出版社）成立于1980年8月，由国家知识产权局主管、主办。长期以来，知识产权出版社非常重视专利数据资源的建设工作，经过多年来的积累，已经收藏了数以亿计的中外专利数据资源。

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