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提供用于减少细胞或动物中PRNPRNA的量或活性且在某些情况下减少细胞或动物中PrP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经变性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志是脑中的海绵状变化、形成异常蛋白质聚集体、神经元损失、神经元损失的标记物、快速进展型痴呆和死亡。此类神经变性疾病包括朊病毒疾病、克‑雅二氏病(CJD)、变异型克‑雅二氏病(vCJD)、家族性克‑雅二氏病(fCJD)、杰茨曼‑斯脱司勒‑史茵克综合征、致命性家族性失眠症、库鲁病、阿尔茨海默氏病或
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113286886 A
(43)申请公布日 2021.08.20
(21)申请号 201980076256.1 (74)专利代理机构 北京市君合律师事务所
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