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本发明涉及腺相关病毒变体衣壳和其使用方法。本文提供了变体腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其具有相对于亲代AAV衣壳蛋白的氨基酸序列的一种或多种修饰，当存在于AAV病毒粒子中时，所述变体AAV衣壳蛋白赋予一种或多种类型的视网膜细胞与包括未修饰的亲代AAV衣壳蛋白的AAV病毒粒子对所述视网膜细胞的感染性相比增加的感染性。还提供了重组AAV病毒粒子和其包括如本文所描述的变体AAV衣壳蛋白的药物组合物、制造这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法、以及在研究和临床实践中，例如在例如将核酸序列递送到视网膜的一个
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116333057 A
(43)申请公布日 2023.06.27
(21)申请号 202211488796.0 (51)Int.Cl .
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