原创力文档- 7
- 0
- 约24.77万字
- 约 355页
- 2023-07-07 发布于四川
- 举报
本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性连续结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中表达盒编码转基因，转基因编码FVIII蛋白。一些ceDNA载体进一步包含顺式调控元件，包括调控开关。本文进一步提供了使用ceDNA载体进行FVIII蛋白的可靠的体外、离体和体内基因表达的方法和细胞系。本文提供包含可用于在细胞、组织或受试者中表达FVIII蛋白的ceDNA载体的方法和组合物，以及用表达FVIII蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。这种FVIII蛋白可以表达
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 113874513 A
(43)申请公布日 2021.12.31
(21)申请号 202080036209.7 (74)专利代理机构 北京市金杜律师事务所
文档评论（0）