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突变的腺相关病毒衣壳蛋白、包含该蛋白的AAV颗粒和肝定向AAV载体基因治疗.pdfVIP

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  • 2023-07-07 发布于四川
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突变的腺相关病毒衣壳蛋白、包含该蛋白的AAV颗粒和肝定向AAV载体基因治疗.pdf

    本发明在第一方面涉及突变的腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白或其片段，其具有由寡肽组成的插入物，所述寡肽任选地具有表示在所述寡肽两端处的接头序列的进一步氨基酸。这些突变的AAV衣壳蛋白在靶向肝组织、肝细胞、肝脏细胞和细胞系或肝细胞癌(HCC)中更为有效，部分具有更高特异性。进一步，提供包含本发明突变AAV衣壳蛋白的突变AAV颗粒。另外，编码本发明突变AAV衣壳蛋白的核酸与相应的核酸载体、特别是质粒一起被鉴定。另外，提供了含有根据本发明的核酸载体或核酸分子的宿主细胞。进一步，描述了本发明AAV颗粒或核酸

    (19)中华人民共和国国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 113874385 A (43)申请公布日 2021.12.31 (21)申请号 202080038491.2 安娜贝利 ·沃格特　

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