一种实现高效碱基颠换的迷你基因编辑系统及其应用.pdfVIP

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2023-07-12 发布于四川
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一种实现高效碱基颠换的迷你基因编辑系统及其应用.pdf

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本发明公开了一种实现高效碱基颠换的迷你基因编辑系统及其应用。所述基因编辑系统在单碱基编辑工具ABE8e的基础上，对腺嘌呤脱氨酶TadA‑8e的催化活性位点进行氨基酸替换，获得30个单点突变体。其中ABE8e‑N46L(命名为：ADS‑BE1)为目前体积最小的CGBE，可在5‑7位引起精准的C‑G到G‑C碱基颠换编辑，且完全消除了ABE的原始功能(执行对腺嘌呤A的编辑能力)；并且相对于传统的CGBE系列，其展示出较高的编辑活性和较低的脱靶事件，具备极高的安全性。本发明的ADS‑BE1碱基编辑器为单

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116410963 A (43)申请公布日 2023.07.11 (21)申请号 202111641225.1 C12N 5/10 (2006.01) (22)申请日 2021.12.2