用于神经肌肉障碍和神经运动障碍的基因疗法.pdfVIP

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2023-08-05 发布于四川
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用于神经肌肉障碍和神经运动障碍的基因疗法.pdf

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本发明提供了筛选能够感染受试者的神经元或其亚区室的腺相关病毒(“AAV”)颗粒的衣壳编码核苷酸序列的方法，所述神经元涉及衍生自诱导多能干细胞或胚胎干细胞的神经元。本发明还提供了AAV衣壳、衣壳编码核苷酸序列、表达载体、病毒颗粒、细胞和试剂盒，其用于在治疗诸如痉挛的神经肌肉障碍或神经运动障碍的方法中使用。从所述方法产生的序列能够产生靶向选择诸如支配肌肉细胞的运动神经元的神经元群体的新的基因疗法，从而提供对于受试者能够是个性化的高特异性。

(19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 116547011 A (43)申请公布日 2023.08.04 (21)申请号 202180080778.6 (74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公