中国CGT行业发展趋势与挑战.pdf

2023年 中国CGT行业发展趋势 与未来挑战 胡红喜 2023-11-10 CO NT E NT 1 中国CGT行业发展背景 • CGT疗法相关政策/投融资/上市产品 2 中国CGT疗法研发现状 • 国内CGT疗法注册申报/临床开发情况 3 热门赛道研发趋势分析 • CAR-T/TCR-T/ NK/TIL分析 4 CGT面临的挑战与改造策略 • 新型药物设计 中国CGT行业发展背景 中国CGT疗法监管政策逐步完善，CGT疗法研发注册路径更加清晰 Ø 我国细胞治疗临床研究及应用的监管制度逐渐形成以风险管理为基础的双轨制 药监局的药品注册制和卫健委的医疗技术备案制 中国CGT疗法政策发展概览 药品 医疗技术 政策萌芽期 政策探索期 政策规范期 2009 2015 2017 2019 2020 2021 2022 2023 《允 许 临床 应 用 的第 《关 于 取 消 非 行 政 许 《生 物 制 品注 册 分 类 《体细胞 治疗 临床研 《药品注册管理办法》 《免 疫 细 胞 治 疗 产 品 《嵌合抗原受体T细胞 《人源干细胞产品药学 三类医疗技术 目录》 ： 可审批事项的决定》 ： 及 申 报 资 料 要 求 ( 试 究和 转 化 应 用管 理 办 及 《生物制品注册分 临床 试 验 技 术 指 导 原 （CA R-T ）治疗产 品 研究与评价技术指导原 明确 自体 免 疫 细 胞 治 取 消 第 三 类 医疗 技 术 行) 》及 《细胞治疗产 法 (试行 ) 》 ：体细胞 类及申报资料要求》 ：则 （试 行 ） 》 ：为 该 申报 上 市 临床 风 险管 则 （试行）》 ：为按照 疗 技 术 、细 胞 移 植 治 临床 应 用 准 入 审批 ， 品研 究 与 评 价 技 术 指 疗 法 允 许 在备 案 医疗 明确了细胞和基 因治 类 产 品开 展 临床 试 验 理 计 划 技 术 指 导 原 药品管理相关法规进行 疗 技 术 （干 细 胞 除 强 化 第 三 类 医疗 技 术 导原 则 (试行 ) 》 ：细 机 构应 用 。将 干 细 胞 疗产品研发和 申报的 的总 体 规 划 、试 验 方 则 》 ：CA R-T产 品的 研发和注册 申报的人源 外 ）、脐 带 血 造 血 干 事 中事 后 监 管 ，优 化 胞 疗 法 和 基 因疗 法 按 产 品划分 为生物 医学 注册分类和资料要求 案 设 计 、试 验 实 施 和 临床 试 验 风 险管 理 规 干细胞产品的上市 申请 细 胞 治 疗 技 术 、造 血 审批流程 照 生 物 制 品管 理 。 明 新技术 (高风 险) ，实 数 据 分 析 等 方 面 提 供 范落地 阶段的药学研究提供技 干 细 胞 （脐 带 血 干 细 《干 细 胞 临床 研 究管 确细胞疗法药学研究、 行 干细胞 临床 研 究机 必要的技术指导 术指导 胞 除外 ）治 疗 技 术 按 非 临床 研 究 、 临床 研 构和项 目的双备案 《免 疫 细 胞 治 疗 产 品 照 第 三 类 医疗 技 术 类 理 办 法 （试 用 ） 》 ： 究