腺相关病毒载体递送β-肌聚糖和微RNA-29以及肌营养不良症的治疗.pdfVIP

腺相关病毒载体递送β-肌聚糖和微RNA-29以及肌营养不良症的治疗.pdf

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本文描述了重组AAV载体，其包含包括β‑肌聚糖的多聚核苷酸序列，以及使用重组载体在患有肌营养不良症的哺乳动物受试者中减少或预防纤维化的方法。本文还描述了联合治疗，其包含给患有肌营养不良症的哺乳动物受试者施用表达β‑肌聚糖和miR‑29c的AAV载体。

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN117384964A

(43)申请公布日2024.01.12

(21)申请号202210977746.2C12N15/12(2006.01)

知识产权出版社有限责任公司（原名专利文献出版社）成立于1980年8月，由国家知识产权局主管、主办。长期以来，知识产权出版社非常重视专利数据资源的建设工作，经过多年来的积累，已经收藏了数以亿计的中外专利数据资源。

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