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本发明涉及一种靶向乙型肝炎病毒基因的小干扰核酸(siRNA)及其用途。此外，本发明涉及一种包含所述小干扰核酸的缀合物，特别是GalNAc‑siRNA缀合物。本发明所合成的siRNA和缀合物(GalNAc‑siRNA)对HBVmRNA有明显的沉默作用。本发明根据HBV序列信息，通过设计特异性siRNA序列，靶向HBVmRNA，有效的“破坏”病毒复制环节中产生的mRNA，阻断病毒生命周期，大幅度降低机体病毒抗原的水平，给机体免疫力恢复以足够的空间，有望治疗HBV感染者。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN117535287A
(43)申请公布日2024.02.09
(21)申请号202210942984.XA61P31/20(2006.01)
(22)申请日2022.08.
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