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人染色体9开放阅读框72（C9ORF72）iRNA药剂组合物和其使用方法.pdfVIP

人染色体9开放阅读框72（C9ORF72）iRNA药剂组合物和其使用方法.pdf

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    本公开涉及靶向人染色体9开放阅读框72(C9orf72)基因的双链核糖核酸(dsRNAi)药剂和组合物以及使用此类dsRNAi药剂和组合物来抑制C9orf72基因的表达的方法和治疗患有C9orf72相关疾病或病症，例如，C9orf72肌萎缩性侧索硬化症、额颞叶痴呆或由于C9orf72扩增引起的亨廷顿样综合征(Huntington‑LikeSyndrome)的受试者的方法。

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117561334A

    (43)申请公布日2024.02.13

    (21)申请号202280037707.2D·弗伦德威B·萨瓦格

    (22)申请日2022.05.

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