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产生用于治疗肌营养不良的重组AAV载体.pdfVIP

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  • 2024-03-02 发布于四川
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产生用于治疗肌营养不良的重组AAV载体.pdf

    本公开内容提供了在悬浮条件下培养的哺乳动物贴壁细胞中产生的基因治疗载体，例如重组腺相关病毒(rAAV)，以用于表达人微小抗肌营养不良蛋白基因。本公开内容还提供了使用这些rAAV来治疗肌营养不良例如杜氏肌营养不良的组合物和方法。

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117642509A

    (43)申请公布日2024.03.01

    (21)申请号202280049147.2(72)发明人M·阿拉姆L·罗迪诺-克拉帕克

    (22)申请日20

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