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重编程和基因编辑在I型胶原变异致病成骨不全症治疗中的应用.pdfVIP

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  • 2024-03-20 发布于四川
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重编程和基因编辑在I型胶原变异致病成骨不全症治疗中的应用.pdf

    本发明涉及重编程和基因编辑在I型胶原变异致病成骨不全症治疗中的应用。具体地，本发明提供了一种源自成骨不全症患者的诱导性多能干细胞(iPSC)，其中的I型胶原α1亚单位的编码基因COL1A1中的致病突变被纠正、由所述iPSC诱导分化的间充质干细胞、以及其在治疗成骨不全症中的用途。

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117721083A

    (43)申请公布日2024.03.19

    (21)申请号202211138499.3C12N15/113(2010.01)

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