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作为新型基因沉默技术的非对称短双链体DNA及其应用.pdfVIP

作为新型基因沉默技术的非对称短双链体DNA及其应用.pdf

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    本发明公开了一种用于调节细胞、组织、生物体和动物中的靶核酸和/或蛋白质的新型基因沉默技术。新技术提供了用于基因靶向或基因沉默应用的组合物，包括预防和治疗人类疾病。该组合物包含非对称的、短的、双链体DNA分子，其中有义链比反义链短。双链体DNA分子进一步包括至少一个核糖核苷酸单体间隔片段。本发明进一步提供了使用该组合物调节靶基因的表达或功能，或用于治疗或预防疾病以及用于其它医学或生物学应用的方法。

    (19)国家知识产权局

    (12)发明专利申请

    (10)申请公布号CN117858946A

    (43)申请公布日2024.04.09

    (21)申请号202280038730.3(74)专利代理机构北京旭路知识产权代理有限

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