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构建重组CRISPR系统靶向编辑SMN2基因剪接沉默子促进full-length上调.docx

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    题

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    构建重组CRISPR系统靶向编辑SMN2基因剪接沉默子促进full-length上调

    构建重组CRISPR系统靶向编辑SMN2基因剪接沉默子促进full-length上调

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    摘要

    目的：使用CRISPR/Case9靶向编辑内含子沉默子（ISS）序列，以促进SMN2外显子7的列入并增加SMN2全长（FL）基因表达的增加。

    方法：设计sgRNA，构建sgRNAHSMN2CRISPR/Case9的重组载体，并将其转染到HEK293细胞中，48小时后，加入嘌呤霉素筛选稳定株并扩大培养保存备用，提DNAP

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