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某些实施方案提供了一种向患有亨特综合征的受试者提供增加的外周IDS活性的方法，所述方法包括向所述受试者施用治疗有效剂量的包含蛋白质的药物组合物，所述蛋白质包含IDS氨基酸序列和TfR结合结构域。增加的外周IDS活性能够通过相对于基线水平比较在施用所述药物组合物之后所述受试者中的硫酸角质素(KS)水平来测量。某些实施方案还提供了向患有亨特综合征的受试者提供临床益处和改善患有非神经元病性亨特综合征的患者中的治疗的方法，以及用于消退输注相关反应(IRR)的方法和治疗方案。
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN118076368A
(43)申请公布日2024.05.24
(21)申请号202280062375.3(87)PCT国际申请的公布数据
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