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临床试验样本量的估算

临床试验样本量的估算

样本量的估计涉及诸多参数的确定，最难得到的就是预期的或者

已知的效应大小（计数资料的率差、计量资料的均数差值），方差（计

量资料）或合并的率（计数资料各组的合并率），一般需通过预试验

或者查阅历史资料和文献获得，不过很多时候很难得到或者可靠性较

差。因此样本量估计有些时候不是想做就能做的。SFDA的规定主要

是从安全性的角度出发，保证能发现多少的不良反应率；统计的计算

主要是从power出发，保证有多少把握能做出显著来。

但是中国的国情？有多少厂家愿意多做？

建议方案里这么写：

从安全性角度出发，按照SFDA××规定，完成100对有效病

例，再考虑到脱落原因，再扩大20%，即120对，240例。

或者：本研究为随机双盲、安慰剂平行对照试验，只有显示试验药优

于安慰剂时才可认为试验药有效，根据预试验结果，试验组和对照组

的有效率分别为65.0%和42.9%，则每个治疗组中能接受评价的

病人样本数必须达到114例（总共228例），这样才能在单侧显著

性水平为5%、检验功效为90%