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抗肿瘤新药首次人体临床试验申请临床相关资料准备建议

一、背景

为落实中办、国办联合印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械

创新的意见》（后简称《意见》），药审中心正在积极贯彻落实两办《意见》推出

系列举措。优化临床试验审评审批制度是当前改革重点之一，未来将由明示许可

改为默示许可，临床试验方案将成为临床审评重点，内容结构完整的、高质量、

可评价的临床试验方案是高效完成审评的保障。

抗肿瘤新药是全球创新药研发热点，在当前创新药临床试验申请中大约占

40%。然而，现阶段抗肿瘤药物首次人体临床试验（FIH）申请中，提交的临床

试验方案存在着水平参差不齐、重要内容缺失和方案可操作性差等情况。为鼓励

创新，切实落实两办《意见》，药审中心化药临床一部讨论了现阶段下抗肿瘤新

药首次人体临床试验申请临床相关资料的准备建议。

二、总体要求

在以方案为核心的临床审评中，建议同时提供《总体研发计划》对临床研发

策略进行概要性总结，并有《临床综述资料》、《风险控制计划》、《研究者手册》、

《知情同意书》和伦理委员会相关材料等对试验方案予以支持。以下将针对《总

体研发计划》、《临床试验方案》和方案支持性资料详细要求分别进行描述。

1、总体研发计划

总体研究计划是所申报产品从首次人体试验（FIH）到申报上市阶段的临床

研发策略的概述总结，可用图表方式表现。内容包括计划开展的所有临床试验的

研究内容、研究目标、研究设计和预期的时间进度。通常在首次人体试验申请时

对于后期阶段的临床研究尚不十分确定，比如II/III期研究剂量，目标研究人群，

需要基于前期研究结果确定，也可能后续调整，但建议尽可能提供相对全面系统

有逻辑的总体研发计划，说明将如何基于前期结果进行调整，体现产品临床研发

思路。

2、临床试验方案

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临床试验方案是临床审评的核心内容。针对首次人体试验方案，完整的临床

试验方案通常应包括以下内容（格式不作用固定要求）

：

2.1方案摘要

摘要是方案重要信息的浓缩，包括研究题目、研究目的、研究设计、研究终

点、入排标准、给药剂量和方式、样本量、统计方法等，可以列表形式呈现。

2.2研究题目

包括完整的题目和方案号，有方案名称缩写也应提供缩写名称。

2.3研究单位信息

需列举预计纳入的所有研究单位信息，注明组长单位和主要研究者名单。

2.4研究背景

在该项下简述支持所申报产品开展首次人体试验的核心支持依据，包括拟研

发的疾病背景、产品研发背景（如药物活性成分、作用机制等）、已完成的临床

前和临床试验数据（如已有国外临床试验数据）进行概要性总结。

2.5研究目的

阐述首次人体试验的研究目标。应包括主要研究目的，例如安全性，确认

DLT、MTD或推荐II期剂量和给药方式；和次要研究目的，如PK研究或有效

性初步观察；以及探索性目的，如生物标志物以及生物标志物和疗效的相关性分

析，药效学指标，单抗类生物制品的免疫原性（ADA）及其可能对药代、安全

有效性的影响等。研究目的应与后述研究终点相对应。

2.6研究设计

阐述首次人体试验的整体设计思路，包括研究的类型（如单臂还是对照，

多中心还是单中心），研究的内