中国创新药行业研发成本、研发时间分布与上市成功率分析.docxVIP

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中国创新药行业研发成本、研发时间分布与上市成功率分析

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提示：创新药的研发成本分布、研发时间分布以及上市成功率是决定创新药投资回报率的三个重要指标，根据Dimasi教授的相关

?????创新药的研发成本分布、研发时间分布以及上市成功率是决定创新药投资回报率的三个重要指标，根据Dimasi教授的相关论文，2013年美国研发成本分布与研发时间分布以及临床成功率数据如下

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图表：药品研发费用分布情况

图表：药品研发时间分布情况（单位：月）

?????一、以百济神州为例：我国创新药研发成本分布

?????下面我们以百济神州为例，推导出国内创新药研发的成本分布的计算方法

?????百济神州作为创新药企业暂时还没有产品上市，所以通过现金流量表、利润表、资产负债表可以较为清晰的拆分研发费用化成本与资本化成本，以及研发费用确认等关系。根据百济神州（BGNE）公开披露资料及ClinicalTrials的数据，百济神州共拥有四个处于临床研究阶段的在研产品：

?????1)BGB3111：用于治疗B-细胞恶性肿瘤的小分子BTK抑制剂（Bruton酪氨酸激酶抑制剂），可作为单一制剂和组合疗法药物治疗各种淋巴瘤；

?????2)BGB-A317：针对PD-1的免疫检查点抑制剂，能够与T细胞表面阻碍免疫激活的重要受体PD-1结合，抑制PD-1，并清除癌细胞激活免疫系统的阻碍因素，从而恢复T细胞的肿瘤杀伤能力；

?????3)BGB-290：一种针对PARP的强效高选择性抑制剂，具有良好的药物代谢和药代动力学特性；

?????4)BGB-283：是一种小分子RAF抑制剂，作为单药或联合用药治疗MAPK通路有突变的癌症，包括第一代BRAF抑制剂无效的BRAF基因突变型和KRAS/NRAS基因突变型癌症。包括结肠癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、卵巢癌、胰腺癌和甲状腺乳头状癌在内的多种癌症。

图表：百济神州产品管线情况

?????公司还拥有数个处于临床前研究阶段的药物，包括一种PD-L1单克隆抗体、新一代RAF二聚体抑制剂、TIM-3细胞表面蛋白单克隆抗体以及几种未披露的肿瘤免疫疗法临床前候选药物。

图表：百济神州2014至今研发费用明细（单位：千美元）

?????根据百济神州2017年三季报，前三季度公司科研投入相比同期增长1.09亿美元。其中BGB-3111投入增长3340万美元，主要用于开展一个新的III期临床试验和四个新的II期临床试验；BGB-A317投入增长1220万美元，主要用于开展一个新的II期临床试验；BGB-290投入增长1140万美元，主要用于开展两个新的I期临床试验。

图表：百济神州在研药物临床试验情况

?????根据经验，一个临床试验的入组人数在该试验刚开始时最多，随后逐渐减少，直至停止招募。根据百济神州公司每个临床试验的开始时间，可以模拟其每一年的入组情况。此模型采用以下几个合理假设：

?????I期临床试验主要目的是观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，往往采用一次性招募全部受试者后进行，持续时间短，故假设I期试验均为一次性投入，费用计入试验开始当年研发费用；

?????II、III期临床试验的主要区别在于受试者数量和规模的差别，每受试者单价相似；

?????根据百济神州历年数据，每年其临床前期研发费用约占总研发费用10%。

图表：各期临床试验每个受试者所需科研投入

?????根据模型可估算出I、II、III期临床每个受试者所需投入约为12、18、18万美元，根据国家食品药品监督管理总局的要求，I期临床试验大约需要20-30名受试者，II期临床试验最低病例数（试验组）为100例，III期临床试验最低病例数（试验组）为300例。可以估算得到各期临床试验最低花费约为300万美元、1800万美元和5400万美元，临床前研究约需833万美元。

图表：我国创新药研发费用分布假设

?????二、我国创新药研发成功率：海外不足10%，我国代表性药企30%以上

?????2016年，生物科技创新组织（Biotechnology?Innovation?Organization?,BIO）对美国创新药临床通过率情况进行了研究，该组织收集了2006-2015年十年间的创新药的临床试验进展，发现美国所有进入一期临床的药物仅有9%的药物能够最终获得上市批准。

?????I期临床试验的通过率约为63.2%，由于该阶段主要是进行药品的安全性测试而非药品效能测试，且部分药企选择不公开未通过