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《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》--第1页
国家药品监督管理局药品审评中心
2023年4月
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《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》--第1页
《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》--第2页
目录
一、前言3
二、适用范围3
三、一般考虑3
（一）生物学活性4
（二）定向分化和非预期生物学效应4
（三）成瘤性和致瘤性5
（四）多能干细胞残留5
（五）遗传和表观遗传学研究5
（六）基因修饰细胞的研究5
（七）其他应关注的共性问题6
四、生产用物料7
（一）原材料7
（二）辅料12
（三）接触性耗材、容器和药械组合12
五、生产工艺12
（一）工艺开发12
（二）工艺变更15
（三）工艺验证16
六、质量研究与质量标准16
（一）质量研究17
（二）质量标准20
七、稳定性研究21
八、包装及密封容器系统22
九、名词解释22
十、参考文献23
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《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》--第2页
《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》--第3页
一、前言
2017年，原国家食品药品监督管理总局发布《细胞治疗产品研究与评价技
术指导原则(试行)》，对按照药品管理相关法律法规进行研发的细胞治疗产品的
技术要求进行了总体阐述。随着干细胞技术的发展、认知的深入和经验的积累，
相关产品的技术要求亦随之逐步修订和完善。为进一步规范和指导干细胞产品的
药学研发和申报，促进干细胞产业发展，制定本技术指导原则。
本指导原则是基于现有认识，对按照药品进行研发的干细胞产品药学研究的
技术问题提供建议。此外，申请人/持有人亦可根据干细胞产品研发的实际情况，
在符合药物研发的规律并提供科学合理的依据的前提下，采用其他有效的方法和
手段。
二、适用范围
本指导原则主要为按照药品管理相关法规进行研发和注册申报的人源干细
胞产品的上市申请阶段的药学研究提供技术指导。
本指导原则中的“人源干细胞产品”是指起源于人的成体（干）细胞（adult
stemcells，ASCsoradultcells）、人胚干细胞（embryonicstemcells,ESCs）
和诱导多能干细胞（inducedpluripotentstemcells，iPSCs），经过一系列涉及干
细胞的体外操作，一般包括扩增、基因修饰、诱导分化、转（分）化等，获得的
干细胞及其衍生细胞，加入制剂辅料，分装至特定容器，并符合特定药品放行标
准，可直接应用,也可与组织工程材料组合应用于临床的治疗产品。其中，由于
涉及人类细胞，生产用细胞需符合国家伦理方面的相关规定。
由于人源干细胞产品可能涉及多方面的技术要求，在参考本指导原则的同时，
也可同时参考其他药品、细胞治疗、基因治疗等方面的相关指导原则。本指导原
则不涉及生殖细胞、造血干细胞移植等产品。
三、一般考虑
干细
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