新药新洞见加速神经科学新领域的发展报告.pptx

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;;;;;;我们如何提高神经科学领域中临床试验的成功率?在研究开始前评估研究设计的可行性可降低或避免许多神经科学研究中特有的风险。高质量的可行性测试有助于申办方优化研究方案,让他们能够制定应急计划,应对可能被忽视或未识别的风险。申办方可重点关注以下因素:

患者需求。鉴于中枢神经系统的复杂性、生物标志物的有限性,以及患者招募和结果评估的困难性,神经科学试验在可行性方面面临着独特的挑战。由于许多症状都具有主观性,且证明疗效通常需要较长的研究时间,这些挑战变得更加复杂。许多神经科学试验针对的都是新确诊的患者或处于疾病早期阶段的患者。然而,了解患者的疾病进程以及疾病对认知、运动等各项功能及抑郁等的影响,对于调整研究方案至关重要。药物开发商需要积极倾听、了解并在这个多方面的过程中纳入患者的声音。;研究中心的选择和合作可以通过两种方式增加多样性:选择服务于不同人群的研究中心,并支持他们纳入这些患者。在精鼎医药,我们使用真实世界数据(RWD)来确定可以开展试验的城市、郊区和农村研究中心的组合。

平衡预算与需求至关重要。这一点很关键,因为许多提高招募率、参与度和保留率的策略都需要花费资金。我们将护理成本纳入预算和招募预测中。如果患者的费用未能得到充分保障,我们通常会遇到保留率和依从性的问题。

对许多人来说,最大的障碍是让自己或亲人获得诊断。通常情况下,患者或其家属并不会察觉到明显的严重症状。神经退行性疾病的症状迟发和过晚诊断阻碍了患者的早期参与。;;;;;

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