特发性IPF肺纤维化治疗展望.ppt

吡非尼酮-IPF治疗AzumaA,NukiwaT,TsuboiE,etal.Doubleblind,placebo-controlledtrialofpirfenidoneinpatientswithidiopathicpulmonaryfibrosis.AmJRespirCritCareMed.2005;171(9):1040-1047SelmanM,CarlosEG,AdrianS,etal.ADouble-blind,MulticenterStudyComparingPirfenidoneandPrednisoneforModerate-to-SeverePulmonaryFibrosis.Chest.2003;124(4):S116.第32页,共54页，星期六，2024年，5月吡非尼酮-IPF治疗日前日本盐野义公司已经完成了治疗IPF的Ⅲ期临床试验。据2008年4月美国胸科学会的学术会议介绍：入选的患者随机接受吡非尼酮或安慰剂治疗，52周后，163例给药的患者与104例服用安慰剂的患者相比，其肺活量较为稳定。吡非尼酮的主要副作用为日光性皮炎和食欲下降。第33页,共54页，星期六，2024年，5月吡非尼酮-IPF治疗几乎在同期，（2005-2008年）国内也在上海睿新基因技术有限公司支持下开展了：吡非尼酮胶囊治疗特发性肺间质纤维化的Ⅱa期临床试验第34页,共54页，星期六，2024年，5月IPF治疗本试验管理结构主要研究者：朱元珏教授，徐作军教授北京协和医院参加研究人员：康健教授，李振华教授中国医科大学附属第一医院李惠萍教授上海市肺科医院陈萍教授沈阳军区总医院代华平教授首都医科大学附属北京朝阳医院王思勤教授河南省人民医院管理人员：吴骏，王漪上海睿星基因技术有限公司监查人员：张岭，周丽，刘湘丽，张华，马彦丽，赵瑞，陈学峰，王晓婷上海睿星基因技术有限公司统计学负责人：苏炳华教授泰格医药科技有限公司统计分析人员：魏朝晖博士泰格医药科技有限公司第35页,共54页，星期六，2024年，5月吡非尼酮-IPF治疗监查、稽查情况申办单位先后委派刘湘丽、周丽、张岭、张华、马彦丽、赵瑞、陈学峰、王晓婷监查本试验，从2006年3月至2008年4月，共进行了145次现场监查第36页,共54页，星期六，2024年，5月吡非尼酮-IPF治疗严格按照GCP新药临床试验要求保证每一位入选患者诊断符合要求严格按照方案随访和治疗3年多的共同工作，大家均在多方面有了提高：对疾病，对患者，对新药观察，对共同合作第37页,共54页，星期六，2024年，5月吡非尼酮-IPF治疗试验总体设计采用随机、双盲、多剂量、安慰剂对照、有基础治疗的多中心研究方法。治疗组：400mg，tid组，24例600mg，tid组，24例；安慰剂组（零剂量组）：也分为4粒，tid，12例6粒，tid，12例治疗组和安慰剂组的分配比例为2:2:1:1，采用分层随机的方法分配病例。观察时间1年第38页,共54页，星期六，2024年，5月IPF治疗-吡非尼酮观察指标疗效主要观察指标：肺功能变化(包括动脉血气分析)六分钟步行试验(6MWT)结果变化生存率比较疗效次要观察指标：试验期间病人急性加重事件(频率和严重程度)临床症状变化（呼吸困难、咳嗽）胸部X线/HRCT所显示肺间质变化情况生活质量变化(St.George医院呼吸困难问题调查问卷)安全性指标：不良事件生命体征、体格检查、实验室检查第39页,共54页，星期六，2024年，5月IPF治疗本试验管理结构主要研究者：朱元珏教授，徐作军教授北京协和医院参加研究人员：康健教授，李振华教授中国医科大学附属第一医院李惠萍教授上海市肺科医院陈萍教授沈阳军区总医院代华平教授首都医科大学附属北京朝阳医院