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研究科学家
基因编辑技术在临床应用中
的前景
Presentername
Agenda1.介绍基因编辑技术
2.基因编辑商业前景
3.基因编辑临床应用
4.安全性与效果研究
5.结论与建议
01.介绍基因编辑技术
基因编辑技术的基本概念和原理
什么是基因编辑技术？
基因编辑技术的定义和原理
CRISPR系统双链切割和修复精准性和高效性
常用基因编辑工具基因编辑的基本原理基因编辑技术的优势
基因编辑操作原理
基因编辑技术操作的原理
CRISPR系统
常用基因编辑工具
靶向基因的选择编辑效率和准确性
需根据疾病类型和目标基因进关注编辑效率和准确性的提高
行筛选
常见的基因编辑工具
CRISPR系统
01用于定点基因组编辑
TALENs
02具有高度可定制性的基因编辑工具
ZFNs
03通过融合锌指蛋白和核酸酶实现基因编辑
常用基因编辑工具
02.基因编辑商业前景
法规环境对基因编辑商业化的影响
法规对基因编辑限制
法规对基因编辑技术的限制
严格的监管标准伦理问题的考虑商业化前景未确定
临床应用前严格监管和审批需要考虑对生物多样性和人类法规不确定性可能会影响商业
道德的影响化前景
法规放宽促进商业化
法规放宽与基因编辑技术
010203
政策支持监管机制审批流程简化
政府支持基因编辑技术商建立健全的监管机制，确简化审批流程，加快基因
业化研究。保基因编辑技术在临床应编辑技术在临床应用中的
用中的安全性和合规性研究和上市速度
基因编辑商业化前景
商业化前景的三大关键点
0法规环境10市场需求20技术成熟3度
政策变化对商业化的影响-政策变化影响商业
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