2025年创新药物研发进展报告：罕见病药物研发挑战与临床应用.docx

2025年创新药物研发进展报告：罕见病药物研发挑战与临床应用

一、2025年创新药物研发进展报告：罕见病药物研发挑战与临床应用

1.1研发背景

1.2研发挑战

1.2.1罕见病种类繁多，病因复杂

1.2.2罕见病患者群体较小，市场潜力有限

1.2.3罕见病药物研发过程中，临床试验难度较大

1.3临床应用

1.3.1罕见病药物临床应用需关注个体化治疗

1.3.2加强罕见病药物临床监测，确保用药安全

1.3.3提高罕见病药物可及性，减轻患者经济负担

二、罕见病药物研发的技术创新与突破

2.1生物标志物的研究与应用

2.1.1生物标志物在罕见病药物研发中扮演着重要角色

2.1.