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2025间质性膀胱炎/膀胱疼痛综合征的诊疗建议

指南建议口服戊聚糖多硫酸钠(Elmiron)是否适于间质性膀胱炎/膀

胱疼痛综合征(IC/BPS)的治疗？

■推荐建议1

对于IC/BPS患者，专家小组有条件地不推荐使口服戊聚糖多硫酸钠

(PPS),相较于标准治疗(证据效果的确定性较低)。

注意：专家组认为PPS的好处微乎其微，副作虽少但严重。

专家组更重视避免视力威胁性的色素沉着性黄斑病变和高应成本，并不

太在意PPS的有限益处。

口服PPS是唯一被FDA和加拿大卫生部批准于治疗IC/BPS的口服药

物。这种合成多糖化合物具有类似于糖胺聚糖的分子结构。其在IC/BPS

中的作机制是通过粘附于膀胱粘膜细胞上，缓冲细胞通透性并保护膀胱

尿路上皮免受刺激物影响。

对几项随机对照试验(RCTs)以及网络荟萃分析比较了口服PPS与安慰

剂、环抱素A或羟嗪的效果进行了分析，显示报告结果并不一致。由于六

项RCTs共提供了100。名研究参与者的数据，因此未纳入观察性试验的

结果。

大多数RCTs规模较小，有五项报告的患者数少于10。人。多数研究也

存在随访时间短的局限，平均仅为六个月。网络中的大多数配对研究结果

存在显著异质性，但闭环直接和间接比较的结果基本一致。症状改善的定

义在纳入的研究中有所不同。结果总结表见附录(可从cuajca获取)。

基于三项对比口服PPS与安慰剂的RCTs分析，结果显示每1000名接

受治疗的IC/BPS患者中仅约65名（95%置信区间[CI]39人-181人）

会体验到症状改善，优势比（OR）为134（95%CI083-215）o重要的

是，这三项研究对症状改善的定义各不相同。一项RCT报告了ICSI（间质

性膀胱炎症状指数）和ICPI（间质性膀胱炎问题指数）评分的变化，分别

显示基线平均差值仅为。.6分和。.4分。

鉴于总ICSI评分为。-20,ICPI评分为。-16,专家组认为平均变化分别

为06和。.4分在临床上无意义（补充表2A;可从cuajca获取）。

2020年Cochrane系统评价和网络荟萃分析也发现，口服PPS与安慰剂

相比并未导致显著的症状改善（OR114,95%CI040-335）或疼痛

减轻（均差[MD]042,95%CI104-191）（补充表2B;可从cuajca

获取）。

口服PPS的副作包括腹泻、头痛、恶心、骨盆痛、腹痛、鼻咽炎、鼻窦

炎、泌尿道感染、头晕和脱发。加拿大卫生部最近发布了关于长期PPS疗

法导致色素沉着性黄斑病变风险的安全警告。PPS暴露与威胁视力的色素

性黄斑病变近期研究表明,长期PPS疗法与一种可能威胁视力的黄斑病变

有关联。首次报道于2018年，并在更大规模的研究中得到证实，表明药

物与疾病之间有强烈的关联。

PPS长期暴露似乎在其中起到了一定作，受影响患者报告的累积剂量平

均为1000-2000克,暴露时间为10-15年。

横断面研究证实累积剂量与毒性视网膜病的发生率/严重程度之间的相关

性。一项研究表明，暴露量超过1500克的人群发生PPS黄斑病变的可能

性几乎是暴露量为500-999克人群的五倍(OR491,95%CI16-147)。

尚不清楚发展出PPS所致黄斑病变所需的最小累积暴露量;在一个病例报

告中，特征性症状和发展诊断特征出现在累积剂量为435克时。也有证据

表明每日PPS剂量可能影响黄斑变化的风险；较低的日剂量在长期使

PPS的患者中可能耐受性更好。

估计暴露3-5年以上且每日剂量约为300毫克的标准日剂量患者的患病

率为20%-23%;而在累积暴露量为500-999克的患者中,患病率为13%。

患有PPS黄斑病变的患者通常报告阅读困难、缓慢适应低光或弱光环境、

视力模糊或视物变形。大多数报告的病例主要是女性，年龄范围在30-70

岁之间。

多模式视网膜成像(涉及眼底摄影、眼底自发荧光、光学相干断层扫描和

近红外反射)显示视网膜色素上皮(RPE)和RPE-感光器界面的独特临床表

型。在某些