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小核酸行业市场前景及投资研究报告：MNC加大BD，慢病+肝外领域潜力.pdf

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    证券研究报告

    小核酸行业：MNC加大BD，

    慢病+肝外领域潜力无限

    2025年9月24日

    核心观点

    ➢小核酸药物特性具备独特优势：小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干

    扰RNA）等。小核酸药物主要具备靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长等优势，在精

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