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2025年基因编辑技术伦理审查与临床试验设计报告

1.基因编辑技术概述

基因编辑技术是指能够对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种新兴技术。近年来，CRISPRCas9等基因编辑工具的出现，极大地提高了基因编辑的效率和精准性。CRISPRCas9系统源于细菌的获得性免疫系统，它利用一段向导RNA（gRNA）引导Cas9核酸酶到特定的DNA序列处，对目标DNA进行切割，随后细胞会启动DNA修复机制，从而实现对基因的敲除、插入或替换等操作。

这种技术在疾病治疗、农业育种、生物制药等领域展现出巨大的应用潜力。例如在疾病治疗方面，有望治愈一些传统医学难以攻克的遗传性疾病；在农业领域，可培