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儿童血友病诊疗指南(2025)解读摘要
“儿童血友病诊疗指南(2025)”旨在推动血友病规范化诊疗,提升患儿生活质量。但受方法学与篇幅所限,未对部分临床问题提供具体细则。为促进临床理解与应用,现重点解读指南中预防治疗时机、抑制物管理及具有应用前景的创新药物,以协助医务人员临床决策。
血友病是一种罕见单基因遗传性疾病。随着近年来其创新治疗进展迅速,血友病患者的预后显著改善,致残率与病死率逐渐下降。鉴于“儿童血友病诊疗建议”“中国儿童血友病专家指导意见(2017年)”和“儿童血友病诊疗规范(2019年版)”已不能满足临床需要1,2,33,而国内成人血友病相关指南亦不适用于儿科
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