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探秘siRNA：靶向特异性的精准解析与细胞导入的多元策略

一、引言

1.1研究背景与意义

在生命科学领域不断探索的进程中，基因治疗作为一种极具潜力的治疗策略，正逐渐成为攻克各类疑难病症的关键希望。它旨在通过对基因的精准调控，从根源上纠正遗传信息的异常，为众多传统治疗手段难以触及的疾病带来新的曙光。小干扰核糖核酸（siRNA），作为基因治疗领域的核心要素之一，凭借其独特的作用机制，能够特异性地沉默靶基因，实现对特定基因表达的精准干预，为基因治疗的发展开辟了新的路径。

siRNA通过RNA干扰（RNAi）机制发挥作用，当外源双链RNA（dsRNA）进入细胞后，会被核酸内切酶Dicer