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基因编辑干细胞治疗遗传病的技术发展展望.docx

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    基因编辑干细胞治疗遗传病的技术发展展望

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、基因编辑干细胞治疗遗传病的技术发展现状 3

    1、核心技术突破与应用进展 3

    技术在干细胞基因修正中的成熟应用 3

    碱基编辑与先导编辑技术提升治疗精准度 5

    2、临床研究与典型案例分析 6

    地中海贫血与镰状细胞病的基因编辑疗法临床试验成果 6

    罕见遗传病如脊髓性肌萎缩症的早期干预尝试 8

    二、行业竞争格局与主要参与者 10

    1、全球领先研究机构与企业布局 10

    中国科研机构如中科院与高校附属医院的技术转化路径 10

    2、产业链上下游协作模式 1

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