2026年健康科技基因编辑技术报告.docx

2026年健康科技基因编辑技术报告

一、项目概述

1.1项目背景

我观察到，近年来全球疾病谱系正经历深刻变革，遗传性疾病、肿瘤、罕见病等复杂疾病的发病率逐年攀升，传统治疗手段在精准性和根治性上逐渐显现出局限性。以镰状细胞贫血、囊性纤维化等单基因病为例，全球患者数量已超过数千万，而现有药物只能缓解症状，无法从根本上修正致病基因。与此同时，人口老龄化趋势加剧，与衰老相关的退行性疾病如阿尔茨海默病、帕金森病的患者基数不断扩大，给医疗系统和社会经济带来沉重负担。在这一背景下，基因编辑技术作为生命科学领域的革命性突破，展现出从源头治疗疾病的潜力，其核心通过靶向修饰基因组特定序列，实现对致病基因