2026年生物制药研发进展与创新方向报告.docx

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一、项目概述

1.1研发背景

我注意到近年来生物制药领域的技术革新呈现出多点突破的态势，尤其是基因编辑与细胞治疗技术的成熟正深刻改变着传统药物研发的逻辑。以CRISPR-Cas9为代表的基因编辑工具在临床试验中展现出对遗传性疾病的精准干预能力，比如针对镰状细胞贫血和β-地中海贫血的基因编辑疗法已获FDA突破性疗法认定，这让我意识到生物制药研发已从“广谱治疗”向“精准靶向”加速转型。与此同时，CAR-T细胞疗法在血液肿瘤领域的成功——如Kymriah和Yescarta的获批——不仅验证了细胞治疗的有效性，更推动资本向早期研发阶段倾斜，2