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罕见病骨髓增生异常综合症的血液透析

一、骨髓增生异常综合症概述

1.疾病定义与分类

骨髓增生异常综合症（MyelodysplasticSyndromes，MDS）是一种起源于骨髓干细胞的克隆性血液病，主要特征为骨髓细胞的病态造血。根据世界卫生组织（WHO）的分类，MDS主要分为五型：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）、难治性贫血伴原始细胞增多转变型（RAEB-t）、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）以及白血病前期（MDS-PMF）。据统计，全球每年新发MDS患者约为3-5万人，其中65岁以上老年患者占比超过50%。

MDS的病因尚不完全