临床转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病病因、机制与新疗法要点.doc

临床转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病病因、机制与新疗法要点

转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种以淀粉样蛋白在心脏沉积的进行性疾病，最终可导致心功能受损。

淀粉样变性是生成与清除失衡的结果

血清淀粉样蛋白P成分（SAP）闪烁扫描（内脏淀粉样沉积的定量诊断和监测工具）及心脏磁共振成像（通过细胞外容积序列测量追踪心脏淀粉样负荷）已证明淀粉样蛋白沉积处于动态平衡状态，其消长依赖于淀粉样蛋白持续生成和自然清除速率。由于体内淀粉样蛋白清除速率持续缓慢，未治疗患者的淀粉样蛋白生成速率可能超过清除速率，导致淀粉样蛋白逐渐累积并导致器官功能衰退。

淀粉样蛋白清除速率缓慢的原因和机制尚未明确。患者活