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新兴生物技术专题报告：

小核酸药物方兴未艾，海外创新与国内崛起共振

医药生物

2026年3月9日

小核酸，大时代，现代制药的第三次技术浪潮

小核酸药物是继小分子、抗体药物之后的第三大药物范式，作用于RNA层面从根源上干预疾病，具备靶点范围广、疗效持久、研发路径直接等核心优势。序列设计上，目前主流技术路径为ASO与siRNA，前者为单链结构通过RNaseH1降解或空间位阻调控基因表达，后者为双链结构依赖RISC复合物实现基因沉默，二者临床试验数量远超其他小核酸类型。化学修饰历经三代演进，磷酸基团、核糖、碱基修饰从提升稳定性、优化药代动力学等方面改善小核酸成药性。递送系统方面，目前GalNAc偶联已实现肝内靶向的成熟应用，而LNP结构优化、与抗体及新型配体偶联则成为肝外靶向的主流探索方向。

全球小核酸产业商业化加速，BD与研发协同共振

全球小核酸药物产业链清晰，固相合成法为生产首选，亚磷酰胺单体是核心原料，产业链上中游价值分布清晰。全球销售方面，全球市场规模持续扩容，2025年达71亿美元，预计2034年将增长至549亿美元，当前ASO与siRNA市场份额持平，Amvuttra为全球最畅销小核酸药物。全球BD交易呈增长趋势，临床前管线主导BD交易，但临床阶段管线占