延续心血管优势，核酸药物递送加速破局-.pptxVIP

2026年初以来，核酸药物领域BD频出，全球及中国重磅催化剂不断，科研成果精彩纷呈，我们就近期核酸药物重磅研究进行介绍，包括广受关注的心血管领域进展、中枢神经系统递送、AI在核酸药物领域的应用等方面，以期为产业界和投资界提供参考。

siRNA在调控血脂方面疗效显著。心血管领域是siRNA药物探索最为深入的慢病领域之一，一项荟萃分析研究了siRNA在治疗高甘油三酯症和混合性血脂异常中的疗效和安全性，结果显示siRNA疗法在降低高甘油三酯血症和混合性血脂异常患者的甘油三酯水平、改善血脂谱方面疗效显著。靶向APOC3的疗法主要降低甘油三酯并升高高密度脂蛋白胆固醇，而靶向ANGPTL3的疗法可实现更广泛的血脂调节，包括显著降低低密度脂蛋白胆固醇。两种疗法均具有良好的安全性。另一项综述对靶向Lp(a)的疗法进行了系统性分析，越来越多证据表明Lp(a)升高与ASCVD等多种疾病风险相关，但目前尚无专门降低Lp(a)的疗法获批，现有降脂疗法，如PCSK9单抗、Inclisiran、烟酸等仅使Lp(a)水平下降20-30%，而siRNAASO等新型疗法可使得Lp(a)水平下降80-90%，部分方案实现了几乎完全抑制，且具有良好的安全性，未来研究进展值得期待。

核酸药物的肝外递送仍是重大挑战，基于肽、抗体、脂质