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临床试验与药品研发手册（执行版）

第1章临床试验概述

1.1临床试验的基本概念

临床试验是评估新药、新疗法或医疗器械在人体中安全性和有效性的一种系统性研究过程。它通过随机分组、对照组与观察组的比较，验证药物或治疗方案的临床疗效和不良反应。临床试验通常分为前瞻性、回顾性或横断面研究，但最常见的是前瞻性临床试验，其核心在于通过随机化分组和盲法设计来减少偏倚，确保结果的科学性和可重复性。

临床试验的目的是在人体中验证药物的剂量反应关系、药物相互作用、不良反应发生率及药物耐受性等关键参数。例如，根据《药品注册管理办法》（2021年版），临床试验需经过伦理审查和知情同意，确保受试者权益得到保障。临床试验的实施需遵循国际通用的伦理准则，如《赫尔辛基宣言》（1964年）和《国际统一的医学伦理准则》（2000年修订版），确保受试者知情同意、数据真实性和试验的可追溯性。临床试验的实施通常需要多学科团队协作，包括临床医生、药学专家、统计学家、伦理委员会和监管机构，确保试验设计科学、执行规范、数据可靠。

临床试验的样本量需根据研究目的、预期效应大小、预期不良反应发生率等因素进行统计学设计，确保试验结果具有统计学意义。例如，根据《临床试验设计与统计分析》（2020年版），试验样本量应满足功效分析（poweranalysis）的要求，通常设定为80%的统计功效（power）和5%的α