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FDA接受胱氨酸尿症治疗药布西拉明新药申请
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FDA接受胱氨酸尿症治疗药布西拉明新药申请
摘要:本文主要介绍了美国食品药品监督管理局(FDA)接受胱氨酸尿症治疗药物布西拉明的新药申请(NDA)。胱氨酸尿症是一种罕见的遗传代谢病,患者体内胱氨酸水平过高,可能导致肾结石、肾损伤等严重并发症。布西拉明作为一种新型治疗药物,具有降低胱氨酸水平、预防肾结石形成的作用。本文首先概述了胱氨酸尿症的病理生理学特征,然后详细介绍了布西拉明的作用
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