生物药品研发与生产管理手册（执行版）.docx

生物药品研发与生产管理手册（执行版）

第1章药物研发概述与战略规划

1.1研发目标设定与项目立项

研发目标设定需遵循SMART原则，明确“具体、可衡量、可达成、相关性、时限性”。例如，针对一款新型抗肿瘤药，目标定为“在36个月内将临床前模型中的肿瘤抑制率从20%提升至65%，这不仅是数字，更是指导后续实验设计的灵魂。项目立项时，必须基于明确的科学问题与临床需求进行论证。以一款针对罕见病基因突变患者的药物为例，立项书需详细阐述该靶点在全球范围内的发病率数据（如1/50,000），并论证现有疗法存在的致死率高、副作用大等痛点，以此作为立项的核心依据。

立项阶段需完成详