基因治疗产品免疫原性评价指南（试行）.docx

基因治疗产品免疫原性评价指南（试行）

一、适用范围

本指南适用于以替代、编辑、修饰、沉默、调控靶基因表达为作用机制的各类基因治疗产品的免疫原性评价，包括：①体内基因治疗产品：病毒载体类（腺相关病毒AAV、腺病毒、慢病毒、单纯疱疹病毒等）、非病毒载体类（脂质纳米颗粒LNP包裹的mRNA、质粒DNA、阳离子聚合物载体等）、基因编辑工具产品；②体外基因治疗产品：体外基因修饰的自体/同种异体免疫细胞、干细胞、体细胞等；

本指南不适用于预防性疫苗、未经基因修饰的体细胞治疗产品、溶瘤病毒产品（另有专项指南规范）。免疫原性评价指对产品诱导机体产生适应性免疫应答的可能性、程度及对安全性、有效性的影响进行系统评