溃疡性结肠炎治疗药物临床试验指导原则.docxVIP

溃疡性结肠炎治疗药物临床试验指导原则

一、适用范围

本指导原则旨在为溃疡性结肠炎（UlcerativeColitis，UC）治疗药物的研发提供技术指导，适用于化学药品和治疗用生物制品的药物研发，仅作为推荐性建议而非强制性法律约束。应用本指导原则时，还应同时参考药物临床试验质量管理规范（GCP）、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他境内外已发布的相关指导原则。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。

二、概述

本指导原则主要聚焦UC治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容，关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题，可参考相关专项指导原则。

（一）适应症特点

UC是一种病因尚不十分清楚的慢性非特异性肠道炎症性疾病，最常发生于青壮年期，无显著性别差异，临床表现为持续或反复发作的腹泻、黏液脓血便伴腹痛、里急后重和不同程度的全身症状，部分患者可出现皮肤、黏膜、关节、眼、肝、胆等肠外表现，严重时可发生中毒性巨结肠、肠穿孔、下消化道大出血、上皮内瘤变以及癌变等并发症。

我国缺少确切的UC发病率数据，基于区域性的流行病学调查提示，我国UC发病率为0.42-2.22/10万，虽与西方国家相比仍较低，但与20年前相比呈明显上升趋势；另有数据显示，我国UC患病率约为11.6/10万，发病高峰集中于20-40岁青壮年群体。UC的诊断无单一“金标准”，需综合临床表现、实验室检查