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基因编辑技术研究与应用手册

第1章基因编辑技术原理与基础操作

1.1CRISPR-Cas9系统的工作机制解析

CRISPR-Cas9系统是一种由向导RNA(gRNA)和Cas9蛋白组成的核酸酶复合物,其核心功能是利用gRNA引导Cas9在基因组特定位置进行切割。gRNA通过碱基互补配对原则与目标DNA序列中的特定区域结合,确保Cas9蛋白只作用于预设的靶点,从而实现精准的基因编辑。Cas9蛋白作为一种分子剪刀,在识别gRNA并结合DNA后会发生构象变化,形成具有核酸酶活性的结构域。这种活性在PAM序列(ProtospacerAdjacen

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