美国、欧盟和日本罕见病药品资格认定标准及程序分析.pdfVIP

第３７卷第１１期医学与社会Ｖｏｌ.３７Ｎｏ.１１

１３０２０２４年１１月ＭｅｄｉｃｉｎｅａｎｄＳｏｃｉｅｔｙＮｏｖ.２０２４

药物政策与管理

美国、欧盟和日本罕见病药品资格认定标准及程序分析

１１１２

马美英ꎬ赵晓佩ꎬ胡一琳ꎬ张梦瑶

１首都医科大学医学人文学院ꎬ北京ꎬ１０００６９ꎻ

２国家癌症中心ꎬ国家肿瘤临床医学研究中心ꎬ中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院ꎬ北京ꎬ１０００２１

摘要完善的罕见病药品资格认定标准及程序是推动罕见病药品激励政策实施落地、提升罕见病患者

用药可及性的重要手段ꎮ国际上ꎬ美国、欧盟和日本对罕见病药品资格认定标准和程序的规定都比较详尽ꎮ

罕