基因编辑工具的体外转录与纯化工艺优化_基因编辑与细胞治疗.docx

PAGE2

基因编辑工具的体外转录与纯化工艺优化

第一章绪论

1.1实验背景

1.1.1研究领域现状

基因编辑技术作为生命科学领域最具变革性的工具之一，近年来取得了飞速发展。其中，基于CRISPR-Cas系统的基因编辑技术自2012年首次被报道以来，已经成为基因功能研究、疾病治疗和农业改良等领域的主流技术手段。该技术的核心组件包括引导RNA（sgRNA）和Cas蛋白，其中Cas9蛋白是目前应用最为广泛的核酸酶。传统上，研究者通过质粒转染或病毒载体递送的方式实现Cas9的表达，但这种方法存在表达时间不可控、编辑效率波动大以及潜在的基因组整合风险等问题。

体外转录（InVitroT