CN119630791A 用于抑制snca表达的组合物和方法 （迪克纳制药公司）.docxVIP

(19)国家知识产权局

(12)发明专利申请

(10)申请公布号CN119630791A

(43)申请公布日2025.03.14

(21)申请号202380053018.5

(22)申请日2023.05.12

(30)优先权数据

63/3646392022.05.13US

(85)PCT国际申请进入国家阶段日2025.01.10

(86)PCT国际申请的申请数据

PCT/US2023/0220072023.05.12

(87)PCT国际申请的公布数据

WO2023/220351EN2023.11.16

(71)申请人迪克纳制药公司

地址美国马萨诸塞州

(72)发明人B·D·布朗H·T·杜德克S·郑S·王T·格里姆

M·G·科斯塔莱斯M·荣格

(74)专利代理机构中国专利代理(香港)有限公

司72001

专利代理师罗文锋彭昶

(51)Int.Cl.

C12N15/113(2006.01)

权利要求书12页说明书195页附图18页

(54)发明名称

用于抑制SNCA表达的组合物和方法

(57)摘要

CN119630791A本文提供了抑制SNCA基因表达的寡核苷酸(例如，RNAi寡核苷酸，包括缀合至靶向配体(例如，GalNAC部分或脂质部分)的寡核苷酸。还提供了包含所述寡核苷酸